Atualizado às 14h51min.


INTERNACIONAL

Administração para Alimentos e Drogas dos Estados Unidos (FDA) aprovou a primeira terapia genética para tratamento de um tipo de cegueira no país. Batizada Luxturna (voretigene neparvovec), a droga desenvolvida pela empresa americana Spark Therapeutics, age diretamente as células da retina uma mutação genética que reduz ou impede a produção de uma proteína essencial para a visão normal. O que provoca uma progressiva perda do sentido, em geral a partir da infância ou adolescência, e acaba levando à cegueira total.

“A aprovação marca o campo da terapia genética, tanto em como o tratamento age quanto na expansão do uso da terapia genética para além do tratamento do câncer, no tratamento da cegueira. Este feito reforça o potencial desta abordagem inovadora no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras”, comentou Scott Gottlieb, comissário (chefe) da FDA.

No fim de agosto, a FDA deu o sinal verde para a comercialização da primeira terapia genética contra o câncer nos EUA. Com o nome comercial de Kymriah (tisagenlecleucel), o tratamento usa uma técnica chamada CAR-T (sigla, também em inglês, para “receptor de antígeno quimérico de células T”) para introduzir um anticorpo em células de defesa do organismo do próprio paciente. As células T tendem a se reconheçam e atacarem as células cancerosas.

O método ganhou notoriedade com o caso da menina americana Emily Whitehead, que em 2012, aos 6 anos, estava à beira da morte, sofrendo com um tipo de câncer particularmente agressivo, conhecido como leucemia linfoblástica aguda (LLA) recorrente/refratária das células B. Tratada com as células T modificadas, Emily, hoje com 12 anos, está livre da doença, assim como 52 outros pacientes que participaram de ensaios clínicos da terapia.

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